結節性硬化症に伴う良性腎腫瘍の初の治療薬、FDAが承認
結節性硬化症とは、重要な臓器に良性腫瘍を引き起こす可能性のある遺伝性の疾患。
世界で約100万人から200万人の患者がいると推定されている。
腎血管筋脂肪腫は結節性硬化症患者の最大80％で発生する症状で、腫瘍は時間の経過とともに大きく増殖。
重度の内出血を引き起こす、塞栓（そくせん）術や腎摘出といった緊急の外科手術が必要になるなどのほか、腎不全を引き起こす可能性もある。
「アフィニトールR」は、こうした患者の治療に対して初めて承認された薬剤となる。
日本では根治切除不能または転移性の腎細胞がんに対する治療薬として2010年4月より販売されており、2011年12月に膵神経内分泌腫瘍の治療薬として承認されている。
結節性硬化症に対しては現在申請中となっている。
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